325x280.png

Саннадзор США одобрил лекарство за $2,1 млн

Это самый дорогой в мире медикамент. Одноразовым введением такого препарата вскоре будут лечить гемофилию и мышечную атрофию.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое в мире генотерапевтическое средство для детей с гемофилией и спинальной мышечной атрофией (СМА). Лечение разработала команда врачей и учёных из штата Огайо. А сам препарат под названием Zolgensma производится в Швейцарии фармкомпанией Novartis.


На каждые 10 тысяч новорождённых приходится один ребёнок с диагнозом СМА. Дети с таким диагнозом чаще всего не доживают и до двух лет, так как заболевание затрагивает в числе прочего дыхательную систему. У ребёнка просто не развиваются мышцы, участвующие в дыхании, из-за генной мутации. Но даже те, кто выживает, на всю жизнь остаются инвалидами.


Генная терапия предполагает одноразовое замещение гена в клетках организма на здоровый.

Стоимость в $2,125 миллиона – это самая высокая цена за лечение на данный момент в мире. Такая стоимость объясняется отсутствием аналогов. Фирма производитель Novartis озвучила данные о 150 пациентах, прошедших инновационное лечение. Доподлинно известно о клинических испытаниях препарата на группе из 21 ребёнка. После лечения 19 детей из тестовой группы смогли сидеть и двигать головой, один прекратил участие в испытании и ещё один – погиб. Это впечатляющий результат, особенно при учёте того, что ранее люди с подобным заболеванием считались неизлечимыми, а выжившие были вынуждены довольствоваться поддерживающей терапией.


FDA прогнозирует, что этот препарат лишь первый в череде подобных, и уже к 2025 на рынке появятся от 10 до 20 генных и клеточных средств для лечения генетических болезней.

curtains_nyc.jpg
4lv_edited.jpg
  • Facebook
  • YouTube
  • Instagram

Обратная связь :

Pro@us51.tv

Рекламный отдел :

+1(929)216.02.85